Лікарі вперше успішно використали технологію редагування генів CRISPR для зниження рівня “поганого” холестерину, потенційно створивши умови для одноразового лікування, яке може усунути потребу в щоденних ліках. Про це повідомляє CNN із посиланням на дослідження, опубліковане у New England Journal of Medicine.
У пілотному випробуванні взяли участь 15 пацієнтів із важкими порушеннями ліпідного обміну. За допомогою CRISPR-Cas9 вчені “вирізали” частину гена ANGPTL3, що відповідає за регуляцію рівня холестерину та тригліцеридів. Результат — зниження рівня ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) майже на 50% і тригліцеридів — на 55%.
“Ми сподіваємося, що це стане постійним рішенням — пацієнти зможуть отримати одноразову генну терапію й мати знижений рівень холестерину на все життя”, — пояснив провідний автор дослідження, кардіолог доктор Стівен Ніссен із Клініки Клівленда.
За словами вчених, ідея лікування з’явилася завдяки природній мутації: у деяких людей ген ANGPTL3 не працює від народження, і вони мають вкрай низький рівень холестерину без жодних побічних ефектів. Тепер дослідники змогли штучно відтворити цей ефект.
Препарат вводили у вигляді інфузії в різних дозах — від 0,1 до 0,8 міліграма на кілограм ваги. Найкращі результати зафіксували у групі з найвищою дозою. Побічні ефекти виявилися незначними — переважно подразнення у місці введення препарату.
Наступні етапи — клінічні випробування фази 2 та 3, які охоплять більшу кількість пацієнтів. Дослідники сподіваються завершити їх уже до кінця наступного року.
Попри оптимізм, лікарі закликають пацієнтів не припиняти прийом звичайних препаратів для зниження холестерину. “Поки рано говорити про революцію. Але потенціал цієї технології — колосальний”, — зазначила кардіолог доктор Енн Марі Навар із Техаського університету.
- Нові результати масштабного 15-річного дослідження, опублікованого в JAMA Internal Medicine, показують: навіть якщо людина не має надлишкової ваги, споживання великої кількості доданого цукру суттєво підвищує ризик смерті від серцево-судинних захворювань.
Джерело:bukvy.org
